2019/01/23

ATLAS Molecular Pharma, galardonada en los “Go Health Awards 2019” por su tratamiento para la porfiria eritropoyética congénita

Más de 650 proyectos nacionales e internacionales han presentado su candidatura.

Las iniciativas ganadoras destacan por su carácter innovador y capacidad para mejorar la calidad de vida de los pacientes y usuarios finales.

La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara producida por un defecto de la enzima uroporfirinógeno III sintasa que juega un papel fundamental en la síntesis del grupo hemo, componente fundamental de la hemoglobina.

La empresa biotecnológica ATLAS Molecular Pharma, spin-off del CIC bioGUNE,  ha sido galardonada en los premios “Go Health Awards 2019” por el desarrollo del medicamento ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita, una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por millón de habitantes.

ATLAS Molecular Pharma ha sido reconocida con el primer premio en la categoría “Hospitales y Clínicas”. El jurado ha valorado que se trata de un proyecto dirigido a la mejora en la eficacia de la atención a la persona enferma.

La porfiria eritropoyética congénita se produce por una deficiencia en la actividad de la enzima uroporfirinógeno III sintasa, que actúa en la ruta de síntesis del grupo hemo, lo que provoca una reducción de la vida útil de los glóbulos rojos (anemia) y una extrema fotosensibilidad, formación de ampollas y aumento de las infecciones bacterianas en la piel. Los síntomas pueden aparecer durante la infancia o, en los casos menos graves, en la edad adulta. Los tratamientos existentes solo alivian la sintomatología sin que exista ningún tipo de terapia curativa efectiva.

Los Premios Iberoamericanos al Emprendimiento y la Innovación del Sector de la Salud “Go Health Awards (GoHA) 2019” han recibido en esta edición más de 650 candidaturas y han premiado a 30 iniciativas con componente social y empresarial, pertenecientes a todos los puntos de la cadena (investigación, fabricación, distribución, atención al paciente, etc.), tanto del ámbito público como privado.

Organizados por ICON Group, con la colaboración del grupo educativo CEU, PMFarma e IBWomen, estos premios transversales tienen como objetivo promover el talento, la innovación y el emprendimiento en el sector de la salud, reconociendo a todas aquellas iniciativas que supongan mejoras destacables en sus respectivas áreas y, en última instancia, mejoren la calidad de vida de los pacientes y usuarios finales.

Validación de chaperonas farmacológicas

ATLAS Molecular Pharma ha diseñado una innovadora Plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de chaperonas farmacológicas (Chassys®). ATLAS ha realizado experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos, hasta identificar un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita. Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la porfiria eritropoyética Congénita.

El ciclopirox cuenta con el reconocimiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) como medicamento huérfano para esta enfermedad. Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública.

Estos reconocimientos constituyen un importante avance en el desarrollo de un fármaco, ya que permite iniciar ensayos clínicos con pacientes en un futuro cercano. Supone la acreditación formal de que esta molécula tiene la actividad farmacológica adecuada tanto “in vitro” como “in vivo”, habiéndose demostrado eficacia en el tratamiento de ratones con una patología similar a la humana.

Sobre ATLAS Molecular Pharma

Atlas Molecular Pharma, cuya sede se encuentra en el Parque Científico y Tecnológico de Bizkaia, se dedica al desarrollo de terapias de vanguardia para el tratamiento de enfermedades raras, incluyendo la porfiria eritropoyética congénita, las enfermedades priónicas y la tirosinemia de tipo I. La empresa cuenta en la actualidad con una plantilla de ocho trabajadores siguiendo un modelo de innovación abierta dentro de una red de colaboradores académicos y otras empresas del sector. Su reto más importante es avanzar el proyecto de la porfiria eritropoyetica congénita a fases clínicas lo antes posible.

Sobre CIC bioGUNE

El Centro de Investigación bioGUNE, con sede en el Parque Científico Tecnológico de Bizkaia, es una organización de investigación biomédica que desarrolla investigación de vanguardia en la interfaz entre la biología estructural, molecular y celular, con especial atención en el estudio de las bases moleculares de la enfermedad, para ser utilizada en el desarrollo de nuevos métodos de diagnóstico y terapias avanzadas. CIC bioGUNE está reconocido como “Centro de Excelencia Severo Ochoa”, el mayor reconocimiento de centros de excelencia en España.